Denna artikel är produkten av en POLITICO arbetsgrupp.
Post-Brexit Storbritannien letar efter områden där det kan komma före EU – och det är potentiellt goda nyheter för patienter med sällsynta sjukdomar.
Nya cell- och genterapier har potential att förändra livet för människor som diagnostiserats med förödande sällsynta sjukdomar som cystisk fibros eller Duchennes muskeldystrofi. De kan korrigera ärftliga genetiska fel som orsakar sjukdom eller omprogrammera patienternas egna celler för att lindra ett kroniskt tillstånd.
Det är en disciplin som har vänt medicinen som vi känner den på huvudet, från läkemedel utformade för att behandla stora patientgrupper, till engångsterapier, skräddarsydda för individens kropp, vissa erbjuder till och med hopp om ett botemedel. Och i processen har detta paradigmskifte skapat en mängd nästan omöjliga utmaningar för hälsosystemen, inte minst hur man ska betala för de dyraste terapierna i världen.
Alla länder brottas med dessa utmaningar, men Storbritannien hoppas att Brexit kommer att göra det möjligt för dem att lösa dem snabbare.
”Vad Storbritannien försöker göra, efter Brexit, är nu att konkurrera med Amerika och med Europa, i termer av: ”Låt oss påskynda allt, låt oss attrahera så mycket av den kliniska prövningsforskningen som möjligt.” Och egentligen handlar det om konkurrens, säger Jennifer Lee, marknadstillträdesledare på läkemedelsföretaget Janssen.
En strategi för att påskynda processen att föra ut nya cell- och genterapier till patienter är att ta med alla myndigheter som är involverade i dess bedömning runt bordet tidigt i läkemedlets utveckling.
Processen – kallad Innovative Licensing and Access Pathway eller ILAP – syftar till att lösa en av de viktigaste utmaningarna för att visa att cell- och genterapier är säkra och fungerar. Det är: ta reda på vad som exakt ska mätas och hur från vad som sannolikt kommer att vara den enda kliniska effektprövningen av läkemedlet på bara en handfull patienter.
Eftersom de typer av sjukdomar som dessa behandlingar är inriktade på är sällsynta görs prövningar på ett mycket mindre antal patienter än vad som är normalt för ett nytt läkemedel. Varje beslut om vägen för att licensiera läkemedlet kommer att baseras på data från den enda lilla prövningen. Den måste därför tillfredsställa läkemedelsregulatorer; visa att dessa terapier tillför ett betydande värde för patienterna; och ge underlag för prissättnings- och ersättningsförhandlingar.
Enighet om dessa data från alla grupper som är involverade i att utvärdera drogerna har blivit avgörande om en genterapi ska ta sig ut på marknaden – och stanna där. Och för närvarande i Europa brister marknaden för sådana mycket innovativa terapier.
Sedan den första behandlingen godkändes för användning 2009 har 21 produkter godkänts i Europa. Men sex av dessa har sedan dess dragits tillbaka från marknaden – inte på grund av säkerhets- eller effektivitetsproblem, utan på grund av prissättning och återbetalning.
För patientgruppen Eurordis med sällsynta sjukdomar, ser den på praxis i Storbritannien som ”potentiellt ha stor inverkan”, säger Simone Boselli, chef för public affairs på gruppen. Utöver ILAP-programmet har Storbritannien skapat en ny fond för innovativa läkemedel och arbetar för att säkerställa tillgång till läkemedel för sällsynta sjukdomar genom landets nationella hälsovård.
Europa ligger klart efter andra regioner. Mellan januari 2014 och juni 2019 ökade antalet kliniska prövningar med bara 2 procent varje år för cell-, gen- och vävnadsmanipulerade terapier. Det kan jämföras med 36 procent i USA och 28 procent i Asien.
Det finns många anledningar till detta, säger Paolo Morgese, chef för EU-marknadstillträde vid Alliance for Regenerative Medicines (ARM), inklusive Europas strikta reglering av genetiskt modifierade organismer, hinder för att inrätta prövningar, ersättningsutmaningar och en investeringsavmattning jämfört med Asien och USA
Dessutom har Storbritannien tidigare antagit ”mer flexibla regler” för kliniska prövningar och om GMO, ”som skapar en mer blomstrande miljö för kliniska prövningar”, sade han.
Men det är inte bara undergång och dysterhet för EU.
Bryssel håller för närvarande på att utarbeta en översyn av sina GMO-regler som gäller vissa cell- och genterapier, påpekade Andrzej Rys, chef för hälsosystem, medicinska produkter och innovation vid Europeiska kommissionens avdelning för hälsa och livsmedelssäkerhet, GD SANTE.
Dessutom trädde nya regler om kliniska prövningar i kraft i januari. Dessa är utformade för att göra det lättare för utredare att utföra klinisk forskning i blocket. Det är för tidigt att säga om det har stor inverkan på ansökningarna, men tecknen är positiva, sa Rys.
Det finns också möjligheter för Europa att leda på andra områden. För fem år sedan etablerade blocket en grupp av 24 specialistnätverk för sällsynta sjukdomar med expertis inom områden som skelettsjukdomar, barncancer och immunbrist. De delar med sig av sin senaste kunskap i mer än 1 600 centra och samarbetar för att förbättra sin förståelse och behandling av dessa förödande sjukdomar.
Det finns stora förhoppningar om att dessa nätverk kan vidareutvecklas för att främja forskning inom området och ge en inkörsport från akademin till nystartade företag, säger Maurizio Scarpa, chef för det regionala koordineringscentret för sällsynta sjukdomar vid UDINE University Hospital, Italien.
Med de flesta cell- och genterapistudier som utförs vid dessa anläggningar, kan de hjälpa till att generera de data som behövs för att tillfredsställa alla myndigheter på linjen, sa han.
”De [networks] är nu redo … att verkligen vara aktiva [in these discussions],” han sa. ”Vi har alla verktyg; vi behöver nu vägbeskrivningar, säger Scarpa, som också är koordinator för nätverket för ärftliga metabola sjukdomar.
Och slutligen finns det växande uppmaningar inifrån Europaparlamentet att utnyttja en av de största utvecklingarna inom hälso- och sjukvården i pandemin – att utnyttja Europas köpkraft som den gjorde för covid-19-vacciner och terapier.
Med terapier som kostar upp till 2 miljoner euro per dos är det ett steg med brett stöd – och till och med industrin verkar komma runt, åtminstone för ultrasällsynta sjukdomar med endast en handfull patienter varje år i Europa.
Huruvida EU kommer att främja denna idé eller inte återstår dock att se.
”Ärligt talat, i detta ögonblick kan jag inte föreställa mig hur det här kan fungera”, sa Rys på GD SANTE. Kommissionen ”köpte dock läkemedel för första gången … direkt från vår budget” för det antivirala remdesiviret mot covid. ”Så, om du säger att det inte är möjligt, så var det möjligt,” sa Rys.
Denna artikel är en del av POLITICO’s Hälsovårdens utveckling serie som presenteras av Janssen. Det är produkten av en Arbetsgrupp och producerades med fullt redaktionellt oberoende av POLITICOs reportrar och redaktörer. Läs mer om redaktionellt innehåll som presenteras av externa annonsörer.
Inlägget Patienter med sällsynta sjukdomar hoppas på brexit-påskyndade behandlingar dök upp först Politico.
