希少疾患の患者は、Brexitによる治療を望んでいます

Patients with rare diseases hope for Brexit-hastened treatments

この記事は POLITICOワーキンググループ

Post-Brexit UKは、EUに先んじることができる分野を探しています。これは、希少疾患の患者にとって潜在的に朗報です。

新しい細胞および遺伝子治療は、嚢胞性線維症やデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの壊滅的な希少疾患と診断された人々の生活を変える可能性があります 彼らは、病気を引き起こす遺伝性の遺伝的エラーを修正したり、慢性状態を緩和するために患者自身の細胞を再プログラムしたりすることができます。

それは、私たちが頭の中で知っているように、大規模な患者グループを治療するために設計された薬から、個人の体に合わせたワンショット療法に移行し、治療の希望を提供するものさえある、医学を変えた分野です。 そしてその過程で、このパラダイムシフトは、医療システムにとってほとんど不可能な多くの課題、特に世界で最も高価な治療法の支払い方法を投げかけました。

すべての国がこれらの課題に取り組んでいますが、英国はBrexitがそれらをより迅速に解決できるようになることを望んでいます。

「英国のEU離脱後、英国がやろうとしていることは、現在、次の点でアメリカやヨーロッパと競争しています。「すべてをスピードアップしましょう。できるだけ多くの臨床試験研究を引き付けましょう。」 そして本当に、それは競争についてです」と製薬会社ヤンセンの市場アクセスリーダーであるジェニファー・リーは言いました。

新規の細胞および遺伝子治療を患者に提供するプロセスをスピードアップするための1つの戦略は、薬剤開発の早い段階で、その評価に関与するすべての当局をテーブルに連れて行くことです。

このプロセスは、Innovative Licensing and Access PathwayまたはILAPと呼ばれ、細胞および遺伝子治療が安全で機能していることを実証する上での重要な課題の1つを解決することを目的としています。 あれは: 何を正確に測定し、何からどのようにほんの一握りの患者での薬の唯一の臨床的有効性試験である可能性が高いかを理解する。

これらの治療法が対象とする疾患の種類はまれであるため、新薬の通常よりもはるかに少ない数の患者で試験が実施されます。 薬のライセンスを取得するための経路に関するすべての決定は、その1つの小規模な試験からのデータに基づいて行われます。 したがって、医薬品規制当局を満足させる必要があります。 これらの治療法が患者に大きな価値をもたらすことを実証します。 価格設定と償還交渉の基礎を提供します。

遺伝子治療が市場に出て、そこにとどまるのであれば、薬の評価に関与するすべてのグループからのこのデータに関する合意が重要になっています。 そして現在ヨーロッパでは、そのような非常に革新的な治療法の市場は失敗しています。

このような最初の治療法が2009年に承認されて以来、ヨーロッパでは21の製品が承認されています。 しかし、これらのうち6つは、安全性や有効性の懸念のためではなく、価格設定と償還のために市場から撤退しました。

希少疾患の患者グループであるEurordisの場合、英国での診療は「大きな影響を与える可能性がある」と見ています。 ILAPスキームに加えて、英国は革新的な医薬品のための新しい基金を創設し、国の国民保健サービスを通じて希少疾病用医薬品へのアクセスを確保するために取り組んでいます。

ヨーロッパは明らかに他の地域に遅れをとっています。 2014年1月から2019年6月の間に、細胞、遺伝子、および組織工学による治療のために毎年開始される臨床試験の数はわずか2パーセント増加しました。 これは、米国の36%、アジアの28%と比較されます。

これには多くの理由があります、と再生医療同盟(ARM)のEU市場アクセスのディレクターであるPaolo Morgeseは、遺伝子組み換え生物のヨーロッパの厳格な規制、試験を設定する障害、償還の課題、アジアと比較した投資の減速などを含みます。アメリカ

また、英国は以前、臨床試験とGMOに「より柔軟な規則」を採用し、「より繁栄する臨床試験環境を作り出す」と述べた。

しかし、それはEUにとってすべての運命と暗闇ではありません。

ブリュッセルは現在、一部の細胞および遺伝子治療に適用されるGMO規則の改訂を作成していると、欧州委員会の健康および食品安全部門であるDG SANTEの医療システム、医療製品、およびイノベーションの責任者であるAndrzejRys氏は指摘しました。

また、1月に治験に関する新規則が施行されました。 これらは、研究者が一括して臨床研究を実施しやすくするように設計されています。 それがアプリケーションに大きな影響を与えているかどうかを判断するのは時期尚早ですが、兆候はポジティブです、とRysは言いました。

ヨーロッパが他の分野でリードする機会もあります。 5年前、このブロックは、骨障害、小児がん、免疫不全などの分野にわたる専門知識を備えた24の専門的な希少疾患ネットワークのグループを設立しました。 彼らは1,600以上のセンターで最新の知識を共有し、これらの壊滅的な病気の理解と治療を進めるために協力しています。

イタリアのUDINE大学病院の希少疾患地域調整センターの所長であるマウリツィオ・スカルパ氏は、これらのネットワークをさらに発展させて、この分野の研究を促進し、学界から新興企業へのゲートウェイを提供できることを期待しています。

これらの施設で実施されているほとんどの細胞および遺伝子治療研究では、将来のすべての当局を満足させるために必要なデータを生成するのに役立つ可能性があると彼は述べた。

「 [networks] これで準備が整いました…本当にアクティブになります [in these discussions]、” 彼は言った。 「私たちはすべてのツールを持っています。 方向性が必要です」と、遺伝性代謝性疾患ネットワークのコーディネーターでもあるスカルパは述べています。

そして最後に、欧州議会内から、パンデミックのヘルスケアで見られる最大の進展の1つを利用する、つまりCOVID-19ワクチンや治療法の場合と同様にヨーロッパの購買力を活用するよう求める声が高まっています。

1回の投与あたり最大200万ユーロの治療費がかかることは、幅広い支持を得た動きであり、少なくともヨーロッパでは毎年ほんの一握りの患者しかいない超希少疾患については、業界でさえもそれに近づいているようです。

しかし、EUがこの考えを前進させるかどうかはまだ分からない。

「率直に言って、現時点では、これがどのように機能するか想像できません」とDGSANTEのRys氏は述べています。 しかし、委員会は、COVID抗ウイルスレムデシビルのために「初めて…私たちの予算から直接薬を購入しました」。 「それで、あなたがそれが不可能であると言うならば、それは可能でした」とRysは言いました。

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