Pacientes con enfermedades raras esperan tratamientos acelerados por Brexit

Patients with rare diseases hope for Brexit-hastened treatments

Este artículo es producto de un Grupo de trabajo POLITICO.

El Reino Unido posterior al Brexit está buscando campos en los que pueda adelantarse a la UE, y eso es potencialmente una buena noticia para los pacientes con enfermedades raras.

Las nuevas terapias celulares y génicas tienen el potencial de transformar la vida de las personas diagnosticadas con devastadores trastornos raros como la fibrosis quística o la distrofia muscular de Duchenne.. Pueden corregir errores genéticos heredados que causan enfermedades o reprogramar las propias células de los pacientes para aliviar una condición crónica.

Es una disciplina que ha dado la vuelta a la medicina tal como la conocemos, pasando de medicamentos diseñados para tratar a grandes grupos de pacientes a terapias únicas, adaptadas al cuerpo del individuo, algunas incluso ofreciendo la esperanza de una cura. Y en el proceso, este cambio de paradigma ha planteado una multitud de desafíos casi imposibles para los sistemas de salud, entre ellos, cómo pagar las terapias más caras del mundo.

Todos los países están lidiando con estos desafíos, pero el Reino Unido espera que el Brexit le permita resolverlos más rápidamente.

“Lo que el Reino Unido está tratando de hacer, después del Brexit, ahora es competir con Estados Unidos y Europa, en términos de: ‘Aceleremos todo, atraigamos la mayor cantidad posible de investigación de ensayos clínicos’. Y realmente, se trata de competencia”, dijo Jennifer Lee, líder de acceso al mercado en la compañía farmacéutica Janssen.

Una estrategia para acelerar el proceso de llevar nuevas terapias celulares y génicas a los pacientes es reunir a todas las autoridades involucradas en su evaluación alrededor de la mesa al comienzo del desarrollo del fármaco.

El proceso, llamado Innovative Licensing and Access Pathway o ILAP, tiene como objetivo resolver uno de los desafíos clave para demostrar que las terapias celulares y génicas son seguras y funcionan. Eso es: averiguar qué medir exactamente y cómo a partir de lo que probablemente sea el único ensayo de eficacia clínica del fármaco en solo un puñado de pacientes.

Debido a que los tipos de enfermedades a los que se dirigen estas terapias son raros, los ensayos se realizan en un número mucho menor de pacientes de lo normal para un nuevo medicamento. Cada decisión sobre el camino para obtener la licencia del medicamento se basará en los datos de ese pequeño ensayo. Por lo tanto, tiene que satisfacer a los reguladores de medicamentos; demostrar que estas terapias agregan un valor significativo a los pacientes; y proporcionar la base para las negociaciones de precios y reembolsos.

El acuerdo sobre estos datos de todos los grupos involucrados en la evaluación de los medicamentos se ha vuelto fundamental si una terapia génica va a llegar al mercado y permanecer allí. Y actualmente en Europa, el mercado de terapias tan innovadoras está fallando.

Desde que se autorizó el uso de la primera terapia de este tipo en 2009, se han aprobado 21 productos en Europa. Sin embargo, seis de estos se han retirado del mercado desde entonces, no por cuestiones de seguridad o eficacia, sino por el precio y el reembolso.

Para el grupo de pacientes de enfermedades raras Eurordis, está considerando las prácticas en el Reino Unido como “potencialmente de gran impacto”, dijo Simone Boselli, directora de asuntos públicos del grupo. Además del esquema ILAP, el Reino Unido ha creado un nuevo fondo para medicamentos innovadores y está trabajando para garantizar el acceso a medicamentos para enfermedades raras a través del Servicio Nacional de Salud del país.

Europa se está quedando claramente por detrás de otras regiones. Entre enero de 2014 y junio de 2019, hubo solo un crecimiento del 2 por ciento en la cantidad de ensayos clínicos lanzados cada año para terapias de ingeniería de células, genes y tejidos. Eso se compara con el 36 por ciento en los Estados Unidos y el 28 por ciento en Asia.

Hay muchas razones para esto, dijo Paolo Morgese, director de acceso al mercado de la UE en Alliance for Regenerative Medicines (ARM), incluida la estricta regulación europea de organismos genéticamente modificados, obstáculos para establecer ensayos, desafíos de reembolso y una desaceleración de la inversión en comparación con Asia y los Estados Unidos

Además, el Reino Unido ha adoptado previamente «reglas más flexibles» sobre ensayos clínicos y OGM, «creando un entorno de ensayos clínicos más floreciente», dijo.

Pero no todo es pesimismo para la UE.

Bruselas está redactando actualmente una revisión de sus normas sobre OMG que se aplican a algunas terapias celulares y génicas, señaló Andrzej Rys, director de sistemas de salud, productos médicos e innovación del departamento de salud y seguridad alimentaria de la Comisión Europea, DG SANTE.

Además, en enero entraron en vigor nuevas normas sobre ensayos clínicos. Estos están diseñados para facilitar a los investigadores la realización de investigaciones clínicas en el bloque. Es demasiado pronto para saber si está teniendo un gran impacto en las aplicaciones, pero las señales son positivas, dijo Rys.

También hay oportunidades para que Europa lidere en otras áreas. Hace cinco años, el bloque estableció un grupo de 24 redes de especialistas en enfermedades raras con experiencia en campos como trastornos óseos, cáncer infantil e inmunodeficiencia. Comparten sus últimos conocimientos en más de 1600 centros, colaborando para avanzar en la comprensión y el tratamiento de estas devastadoras enfermedades.

Hay grandes esperanzas de que estas redes puedan desarrollarse aún más para fomentar la investigación en el campo y proporcionar una puerta de entrada de la academia a las nuevas empresas, dijo Maurizio Scarpa, director del centro de coordinación regional para enfermedades raras en el Hospital Universitario UDINE, Italia.

Con la mayoría de los estudios de terapia celular y génica llevados a cabo en estas instalaciones, pueden ayudar a generar los datos necesarios para satisfacer a todas las autoridades en el futuro, dijo.

«Los [networks] ahora están listos… para estar realmente activos [in these discussions],» él dijo. “Tenemos todas las herramientas; ahora necesitamos direcciones”, dijo Scarpa, quien también es coordinador de la red de enfermedades metabólicas hereditarias.

Y, por último, cada vez hay más llamados desde el Parlamento Europeo para aprovechar uno de los mayores avances observados en la atención médica durante la pandemia: explotar el poder adquisitivo de Europa como lo hizo con las vacunas y terapias contra el COVID-19.

Con terapias que cuestan hasta 2 millones de euros por dosis, es un movimiento que cuenta con un apoyo generalizado, e incluso la industria parece estar aceptando, al menos para enfermedades ultra raras con solo un puñado de pacientes cada año en Europa.

Sin embargo, queda por ver si la UE promoverá o no esta idea.

“Hablando francamente, en este momento, no puedo imaginar cómo puede funcionar esto”, dijo Rys en DG SANTE. Sin embargo, la Comisión «compró medicamentos por primera vez… directamente de nuestro presupuesto» para el remdesivir antiviral COVID. “Entonces, si dices que no es posible, es posible”, dijo Rys.

Este artículo es parte de POLITICO Evolución de la atención de la salud serie presentada por Janssen. es el producto de un Grupo de trabajo y fue producido con total independencia editorial por los reporteros y editores de POLITICO. Aprende más sobre el contenido editorial presentado por anunciantes externos.

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