Patienter med sjældne sygdomme håber på Brexit-fremskyndede behandlinger

Patients with rare diseases hope for Brexit-hastened treatments

Denne artikel er et produkt af en POLITICO arbejdsgruppe.

Post-Brexit UK leder efter områder, hvor det kan komme foran EU – og det er potentielt gode nyheder for patienter med sjældne sygdomme.

Nye celle- og genterapier har potentialet til at transformere livet for mennesker diagnosticeret med ødelæggende sjældne lidelser såsom cystisk fibrose eller Duchenne muskeldystrofi. De kan rette nedarvede genetiske fejl, der forårsager sygdom, eller omprogrammere patienters egne celler for at lindre en kronisk tilstand.

Det er en disciplin, som har vendt medicinen, som vi kender den, på hovedet, og den bevæger sig fra lægemidler designet til at behandle store patientgrupper, til one-shot-terapier, skræddersyet til den enkeltes krop, nogle tilbyder endda håb om en kur. Og i processen har dette paradigmeskift afstedkommet et væld af næsten umulige udfordringer for sundhedssystemerne, ikke mindst hvordan man betaler for de dyreste behandlinger i verden.

Alle lande kæmper med disse udfordringer, men Storbritannien håber, at Brexit vil give det mulighed for at løse dem hurtigere.

“Det, Storbritannien forsøger at gøre, post-Brexit, er nu at konkurrere med Amerika og med Europa i form af: “Lad os fremskynde alt, lad os tiltrække så meget af den kliniske forsøgsforskning som muligt.” Og i virkeligheden handler det om konkurrence,” sagde Jennifer Lee, en markedsadgangsleder hos farmavirksomheden Janssen.

En strategi til at fremskynde processen med at bringe nye celle- og genterapier til patienter er at bringe alle de myndigheder, der er involveret i vurderingen, rundt om bordet tidligt i lægemidlets udvikling.

Processen – kaldet Innovative Licensing and Access Pathway eller ILAP – har til formål at løse en af ​​de vigtigste udfordringer i at demonstrere, at celle- og genterapier er sikre og virker. Det er: at finde ud af, hvad der præcist skal måles og hvordan, ud fra det, der sandsynligvis vil være det eneste kliniske effektforsøg med lægemidlet på kun en håndfuld patienter.

Fordi de typer af sygdomme, disse behandlinger er rettet mod, er sjældne, udføres forsøg med et langt mindre antal patienter, end det er normalt for en ny medicin. Enhver beslutning om vejen til at licensere lægemidlet vil være baseret på data fra det ene lille forsøg. Det skal derfor tilfredsstille lægemiddelregulatorer; demonstrere, at disse terapier tilføjer betydelig værdi for patienterne; og danne grundlag for pris- og godtgørelsesforhandlinger.

Enighed om disse data fra alle de grupper, der er involveret i vurderingen af ​​lægemidlerne, er blevet kritisk, hvis en genterapi skal komme på markedet – og blive der. Og i øjeblikket i Europa svigter markedet for sådanne yderst innovative behandlinger.

Siden den første sådan behandling blev godkendt til brug i 2009, har der været 21 produkter godkendt i Europa. Imidlertid er seks af disse siden blevet trukket tilbage fra markedet – ikke på grund af sikkerheds- eller effektivitetsproblemer, men på grund af prissætning og godtgørelse.

For patientgruppen Eurordis med sjældne sygdomme, ser den på praksis i Storbritannien som “potentielt havende stor indflydelse,” sagde Simone Boselli, direktør for offentlige anliggender i gruppen. Oven i ILAP-ordningen har Storbritannien oprettet en ny fond for innovative lægemidler og arbejder på at sikre adgang til lægemidler til sjældne sygdomme gennem landets nationale sundhedstjeneste.

Europa er klart bagud i forhold til andre regioner. Mellem januar 2014 og juni 2019 var der kun en vækst på 2 procent i antallet af kliniske forsøg, der blev lanceret hvert år for celle-, gen- og vævsmanipulerede terapier. Det skal sammenlignes med 36 procent i USA og 28 procent i Asien.

Der er mange grunde til dette, sagde Paolo Morgese, direktør for EU-markedsadgang hos Alliance for Regenerative Medicines (ARM), herunder Europas strenge regulering af genetisk modificerede organismer, forhindringer i forbindelse med etablering af forsøg, refusionsudfordringer og en investeringsopbremsning sammenlignet med Asien og USA

Også Storbritannien har tidligere vedtaget “mere fleksible regler” om kliniske forsøg og om GMO’er, “som skaber et mere blomstrende miljø for kliniske forsøg,” sagde han.

Men det hele er ikke undergang for EU.

Bruxelles er i øjeblikket ved at udarbejde en revision af sine GMO-regler, som gælder for nogle celle- og genterapier, påpegede Andrzej Rys, direktør for sundhedssystemer, medicinske produkter og innovation i Europa-Kommissionens afdeling for sundhed og fødevaresikkerhed, DG SANTE.

Derudover trådte nye regler om kliniske forsøg i kraft i januar. Disse er designet til at gøre det lettere for efterforskere at udføre klinisk forskning i blokken. Det er for tidligt at sige, om det har stor betydning for ansøgningerne, men tegnene er positive, sagde Rys.

Der er også muligheder for, at Europa kan føre an på andre områder. For fem år siden etablerede blokken en gruppe på 24 specialiserede netværk af sjældne sygdomme med ekspertise på tværs af områder som knoglelidelser, børnekræft og immundefekt. De deler deres seneste viden på tværs af mere end 1.600 centre og samarbejder for at fremme deres forståelse og behandling af disse ødelæggende sygdomme.

Der er store forhåbninger om, at disse netværk kan videreudvikles for at fremme forskning på området og give en gateway fra den akademiske verden til startups, sagde Maurizio Scarpa, direktør for det regionale koordinerende center for sjældne sygdomme på UDINE Universitetshospital, Italien.

Med de fleste celle- og genterapiundersøgelser udført på disse faciliteter, kan de hjælpe med at generere de nødvendige data for at tilfredsstille alle myndigheder, sagde han.

“Det [networks] er nu klar … til virkelig at være aktiv [in these discussions],” han sagde. ”Vi har alle værktøjerne; vi har nu brug for retninger,” sagde Scarpa, som også er koordinator for netværket for arvelige stofskiftesygdomme.

Og endelig er der voksende opfordringer fra Europa-Parlamentet til at udnytte en af ​​de største udviklinger set i sundhedsvæsenet i pandemien – at udnytte Europas købekraft, som det gjorde for COVID-19-vacciner og terapier.

Med behandlinger, der koster op til 2 millioner euro pr. dosis, er det et skridt med udbredt støtte – og selv industrien ser ud til at komme til det, i det mindste for ultra-sjældne sygdomme med kun en håndfuld patienter hvert år i Europa.

Hvorvidt EU vil fremme denne idé eller ej, skal dog vise sig.

“Helt ærligt, i dette øjeblik af tid kan jeg ikke forestille mig, hvordan dette kan fungere,” sagde Rys ved DG SANTE. Men Kommissionen “købte medicin for første gang … direkte fra vores budget” til COVID-antivirale remdesivir. “Så hvis du siger, at det ikke er muligt, var det muligt,” sagde Rys.

Denne artikel er en del af POLITICO’s Udvikling af sundhedsvæsen serie som præsenteres af Janssen. Det er produktet af en Arbejdsgruppe og blev produceret med fuld redaktionel uafhængighed af POLITICO reportere og redaktører. Lær mere om redaktionelt indhold præsenteret af eksterne annoncører.

Posten Patienter med sjældne sygdomme håber på Brexit-fremskyndede behandlinger dukkede op først Politisk.

Loading...